Fondation Lorenzo Di-Fraja

Ce site parle de la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD) dont notre fils est atteint. Une fondation a été créée afin d'amasser des fonds pour ses besoins immédiats et futurs, ainsi que pour la réalisation de ses rêves.

09 juillet 2014

Enfin un médicament bientôt sur le marché pour la DMD (mutation non-sens)

Voici un article récent de l'AFM concernant l'approbation du médicament Ataluren pour la dystrophie musculaire de Duchenne avec mutation non-sens. Il faut préciser le genre de mutation car elle ne constitue que 13% de la population des personnes atteintes de DMD. 

Ceci est une porte ouverte aux futures découvertes, et nous espérons que les chercheurs qui travaillent actuellement sur les sauts d'exons (51, 45, 44, 53) arriveront à une aussi belle fin que la compagnie pharmaceutique PTC Therapeutics et son Ataluren.

Ce médicament devrait être mis en marché en Europe et aux États-Unis puis suivant les approbations gouvernementales au Canada.

Notre combat continu, ne perdons pas espoir. 

http://www.afm-telethon.fr/actualites/amm-conditionnelle-pour-ataluren-premiere-pour-medicament-therapie-innovante-pour

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